Hỏi: Con nhà em bị thiếu hụt hormon tăng trưởng đang được điều trị thuốc tiêm hằng ngày. Em nghe nói hiện nay có thuốc mới tiêm hàng tuần. Xin hỏi, đó là thuốc gì? Chỉ định ra sao?
Nguyễn Phương Hạnh (Hà Nội)
TS.BS Nguyễn Quang Bảy, Trưởng Khoa Nội tiết và Đái tháo đường, Bệnh viện Bạch Mai: Ngày 2/9/2021, Cơ quan Quản lý Thuốc và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Lonapegsomatropin (Ascendis Pharma), loại hormon tăng trưởng tiêm dưới da đầu tiên hàng tuần dành cho trẻ em bị thiếu hụt hormon tăng trưởng (GHD). Lưu ý là từ năm 1987, các bệnh nhi GHD sẽ được điều trị bằng tiêm somatropin (hormon tăng trưởng DNA tái tổ hợp ở người) hàng ngày.
Lonapegsomatropin được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên, nặng ít nhất 11,5kg và có tầm vóc thấp do tuyến yên không tiết đủ hormon tăng trưởng nội sinh. Trong thử nghiệm heiGHt, những trẻ được tiêm lonapegsomatropin hằng tuần (phương pháp mới) tăng 11,2cm mỗi năm, trong khi những trẻ được tiêm somatropin hằng ngày (phương pháp cũ) tăng 10,3cm mỗi năm.